È noto come NPC ma conosciuto come Alzheimer infantile: può colpire una persona su 150.000, portando a un deperimento fisico e mentale costante in età giovanile. È dato da un difetto di tipo genetico che causa uno scorretto funzionamento cellulare e di sintesi nei confronti del colesterolo. La Facoltà di Medicina Veterinaria della Pennsylvania si è concentrata sulla Niemann-Pick di tipo C (NPC), analizzando il suo decorso anche sui gatti. Questo potrebbe portare risposte significativa e molto utili per rallentare la malattia stessa. Di difficile diagnosi, non sviluppa sintomi in età fetale e neonatale, ma appare subdolamente quando il bambino affronta la fase scolastica con difficoltà di apprendimento, motorie, legate alla parola ma anche di tipo neurologico ed epatico.

Un recente studio pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine – condotto dai ricercatori del Vet Penn in tandem con i colleghi del Janssen Research & Development, della Washington University di St. Louis, l’Albert Einstein College of Medicine e la francese Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale – ha rivelato come i gatti colpiti dalla NPC e trattati con un composto chiamato ciclodestrina abbiano mostrato notevoli miglioramenti. Questo ha portato all’attuazione di una sperimentazione clinica anche sui bambini. L’idea di testare sui gatti lo stesso composto chimico si è rivelata vincente sia per i bimbi ma anche per i felini stessi, aprendo le porte verso nuove soluzioni anche per altri animali domestici colpiti dalla malattia invalidante. Secondo Charles Vite, professore associato di neurologia veterinaria presso l’Università della Pennsylvania e a capo della ricerca:

È una malattia terribile perché, a differenza di molte altre malattie genetiche, non ci sono segnali che qualcosa non vada nel bambino alla nascita. Tutto va bene fino al raggiungimento dell’età scolastica, poi i bambini affetti da NPC cominciano ad avere problemi con l’apprendimento, insorgono disturbi motori, presentano difficoltà a parlare bene, alcuni sviluppano psicosi e convulsioni. La morte sopraggiunge a circa 20 anni.

Lo studio ha mostrato che i felini affetti da Alzheimer che hanno ricevuto la ciclodestrina direttamente nel liquido che circonda il cervello hanno ripreso le funzioni normali, prolungando la loro aspettativa di vita. Alcuni di questi, curati con un trattamento più intensivo, sono ancora in vita superando i 18 mesi di aspettativa base e arrivando ai 3 anni. Per il momento l’unico inconveniente legato all’assunzione del farmaco è dato dallo sviluppo della sordità, situazione che i medici stanno cercando di arginare con ogni mezzo.

25 marzo 2015
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